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　　作者：錢童心

　　本周，在2023第三屆張江生命科學(xué)國際創(chuàng)新峰會上，關(guān)于罕見病藥物創(chuàng)新研發(fā)的論壇引發(fā)業(yè)內(nèi)關(guān)注。

　　罕見病藥物研發(fā)一直以來是醫(yī)學(xué)界共同面對的挑戰(zhàn)。我國罕見病治療領(lǐng)域目前面臨兩個(gè)難題：一是能不能有藥；二是當(dāng)藥研發(fā)出藥來以后，是否可及可負(fù)擔(dān)。

　　近年來，在政策、技術(shù)、人才、資本的共同推動下，我國罕見病領(lǐng)域得到快速的發(fā)展，但仍存在大量未被滿足的臨床需求。如何讓更多罕見病藥物可及，滿足未被滿足的患者臨床需求，是業(yè)內(nèi)關(guān)注的焦點(diǎn)。

　　從“不死”、“不痛”到“不殘”

　　在我們身邊有這樣的一群“玻璃人”，他們受遺傳影響，身體內(nèi)天生缺少特定的凝血因子，從而終生伴隨著“血流不止”的痛苦。這種疾病就是血友病，它是一種極具代表性的罕見病。

　　血友病是一種罕見的X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，患者會終身伴有凝血功能障礙，皮膚、關(guān)節(jié)、肌肉、黏膜、內(nèi)臟等都有可能發(fā)生反復(fù)自發(fā)性出血，有致殘風(fēng)險(xiǎn)。血友病可分為血友病A和血友病B兩種，前者因?yàn)槿狈δ蜃英?，后者為缺乏凝血因子Ⅸ?/p>

　　由于支付能力不足，在包括中國在內(nèi)的廣大新興市場國家，血友病患者的治療需求遠(yuǎn)遠(yuǎn)沒有得到滿足，患者從身心到經(jīng)濟(jì)上都承受著令人難以想象的痛苦和困難。

　　如何讓更多的血友病患者有藥可用？血液病領(lǐng)域?qū)＜液粲酰瑧?yīng)提升血友病的預(yù)防性治療，通過使用長效及超長效重組凝血因子，提高患者依從性，減輕患者的注射痛苦。所謂“預(yù)防性治療”是指患者發(fā)病前就通過定期注射凝血因子預(yù)防疾病發(fā)生。

　　南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院孫競教授在論壇上表示，血友病治療經(jīng)過了從1.0時(shí)代追求“不死”到2.0時(shí)代追求“不痛”的階段，目前正邁向3.0時(shí)代追求“零出血和不殘”，患者能夠像正常人一樣生活。

　　孫競稱，目前國內(nèi)只有標(biāo)準(zhǔn)半衰期重組八因子，患者需要每2天靜脈注射1次，注射頻率高，患者十分痛苦，依從性差。長效及超長效重組凝血因子每周僅需注射1-2次，極大減輕患者注射痛苦，在歐美已經(jīng)成為血友病A的預(yù)防治療主流。

　　“長效重組凝血因子PK個(gè)體化預(yù)防治療將實(shí)現(xiàn)藥物谷濃度持續(xù)達(dá)標(biāo)3-5%以上，追求零出血，消除靶環(huán)節(jié)，減少殘疾。我們期待國產(chǎn)長效重組凝血因子早日上市?！睂O競說。

　　罕見病創(chuàng)新藥物的研發(fā)離不開企業(yè)的投入。今年6月，晟斯生物的注射用長效重組凝血八因子-FC融合蛋白遞交上市許可申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局受理。如果這款藥物順利獲批上市，將打破國內(nèi)尚無長效重組凝血因子上市的局面，提升血友病患者用藥的技術(shù)迭代和藥物可及性。

　　除了上述長效重組凝血八因子之外，該公司還在開發(fā)一款超長效重組凝血八因子和一款超長效重組凝血九因子。這些產(chǎn)品不僅有望解決市場上藥物短缺的問題，還能大幅降低給藥頻率。

　　晟斯生物集團(tuán)董事長王亞里在論壇上表示：“放眼國內(nèi)，由于早期藥品的供給不足導(dǎo)致統(tǒng)計(jì)不準(zhǔn)確，目前國內(nèi)真正接受治療并登記在案的血友病患者數(shù)量只有4萬人左右，而實(shí)際患者人數(shù)遠(yuǎn)不止4萬，并呈持續(xù)增加的趨勢。目前臨床急需的就是穩(wěn)定供應(yīng)、患者消費(fèi)能力可及的，國內(nèi)市場空白的長效凝血因子類產(chǎn)品?！?/p>

　　預(yù)防性治療空間巨大

　　根據(jù)國家統(tǒng)計(jì)局和世界血友病聯(lián)合會統(tǒng)計(jì)預(yù)測，目前我國血友病患者人數(shù)達(dá)到14萬人，由于人凝血因子VIII供不應(yīng)求且價(jià)格昂貴，我國血友病患者多為按需治療，接受預(yù)防性治療的患者僅占病人總數(shù)的2-3%。未來隨著預(yù)防性治療在中國的進(jìn)一步推廣將為血友病藥物市場規(guī)模帶來進(jìn)一步的擴(kuò)張。

　　本月早些時(shí)候，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院王學(xué)鋒教授與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院楊仁池教授牽頭發(fā)布了《中國血友病診治報(bào)告2023》。該報(bào)告顯示，中國血友病患病率為每10萬人中有約3人。

　　王學(xué)鋒表示，盡管我國罕見病診斷率低、誤診情況屢有發(fā)生，但近年來血友病的確診率已經(jīng)大大提升，三甲醫(yī)院基本都能做到準(zhǔn)確診斷，且血友病治療也從“按需治療”轉(zhuǎn)向了更高療效的較高劑量預(yù)防及個(gè)體化“預(yù)防治療”。

　　但王學(xué)鋒指出，血友病診療水平還有很大提升空間，這主要是因?yàn)榻o血友病分型依然存在困難，如果不能準(zhǔn)確判斷到底是哪種分型的血友病，那么對患者的治療就會不起作用。

　　近年來，隨著基因編輯技術(shù)的發(fā)展，基因治療也為罕見病患者帶來了更多的創(chuàng)新療法選擇。例如美國FDA批準(zhǔn)的首款治療血友病B成人患者的基因療法Hemgenix每劑的價(jià)格高達(dá)350萬美元，刷新“全球最昂貴藥物”的記錄。該藥物只需一次性治療。

　　今年早些時(shí)候，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)張磊教授介紹稱，其團(tuán)隊(duì)開展的肝臟靶向腺相關(guān)病毒(AAV)載體血友病基因治療，目前通過對近50例血友病患者的治療，取得顯著成效。

　　目前在國內(nèi)，包括天澤云泰在內(nèi)的創(chuàng)新生物醫(yī)藥公司都在積極投入血友病基因藥物的研發(fā)。據(jù)研究機(jī)構(gòu)弗若斯特沙利文公司研究預(yù)測，到2030年我國血友病用藥市場預(yù)計(jì)將超過140億元人民幣。

　　監(jiān)管機(jī)制和審評政策在很大程度上也影響著罕見病藥物的研發(fā)進(jìn)程。近年來，國家藥監(jiān)局深化審評審批制度改革，加快了罕見病藥品上市的速度，讓更多的罕見病患者有藥可用。

　　上海藥審中心專家在論壇上指出，罕見病藥物越來越受到國際社會的關(guān)注，跨國制藥巨頭都在積極布局罕見病的研發(fā)管線，我國也多次出臺政策推動罕見病藥物的研發(fā)。截至2023年9月20日，國家衛(wèi)健委等六部門公布了《第二批罕見病目錄》，囊括了86種罕見疾病。

　　上述專家表示，我國企業(yè)也越來越重視罕見病藥物的研發(fā)。以《第一批罕見病目錄》為標(biāo)準(zhǔn)，過去十年登記的超過260個(gè)罕見病治療藥物的臨床試驗(yàn)中，超過一半的申報(bào)企業(yè)為國內(nèi)企業(yè)，且數(shù)量逐漸增加。

　　她同時(shí)也指出了罕見病藥物研發(fā)的難點(diǎn)，包括患者少且分散，臨床試驗(yàn)入組困難，臨床研究設(shè)計(jì)和重復(fù)研究的可能性受到限制；而阻礙企業(yè)進(jìn)行罕見病藥物研發(fā)的主要因素為，支付環(huán)節(jié)存在不確定性，獲益預(yù)測不明等，研發(fā)促進(jìn)政策亟待進(jìn)一步加強(qiáng)。

　　以血友病為例，盡管患者每年的治療費(fèi)用高達(dá)二三十萬，但目前大部分血友病替代治療藥物已被納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)中，加上慈善事業(yè)的發(fā)展，促進(jìn)了多方共付的形成。在很多地區(qū)，血友病被納入了門診特殊病，患者在門診即可享受住院相同的報(bào)銷比例。